Anvisa aprova novo remédio para tratar doença genética rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Sephience, medicamento voltado ao tratamento da fenilcetonúria. A doença genética rara impede a quebra da fenilalanina (aminoácido presente em proteínas), o que pode causar danos neurológicos graves e deficiência intelectual irreversível se não houver controle rigoroso.
Benefícios e público-alvo
O novo fármaco é indicado para crianças e adultos. Ele atua na quebra do aminoácido no sangue, permitindo uma dieta menos restritiva e maior bem-estar. Segundo a Anvisa, o controle dos níveis de fenilalanina deve começar no primeiro mês de vida e seguir por toda a existência do paciente.
Diagnóstico precoce pelo SUS
A fenilcetonúria é detectada em média em um a cada 15 mil nascimentos no Brasil por meio do Teste do Pezinho.
- Momento ideal: Coleta entre o 3º e o 5º dia de vida.
- Rede pública: O exame é gratuito em todo o país via Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN).
- Sintomas: Se não tratada, a criança pode apresentar atraso no desenvolvimento aos seis meses, odor característico e distúrbios de comportamento.
Cuidados na alimentação
Pacientes fenilcetonúricos devem evitar alimentos com alto teor proteico e o adoçante aspartame. A agência reforça a importância de conferir rótulos de industrializados e medicamentos para garantir a segurança alimentar.



